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MADRID. Científicos de la Universidad de Milán han logrado mejorar sensiblemente la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en ratones de laboratorio mediante un tratamiento con células madre adultas humanas de donantes afectados por la enfermedad, modificadas genéticamente hasta corregir la mutación del gen causante del mal, que codifica una proteína llamada distrofina. La investigación, publicada en la revista «Cell Stem Cell», representaría un avance significativo hacia el desarrollo de una terapia génica que utilice células madre del propio paciente para tratar su enfermedad.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno hereditario causado por una mutación en el gen que codifica la proteína distrofina, situado en el cromosoma X. Se trata de una proteína clave para el mantenimiento de las células del tejido muscular. La DMD cursa con una degeneración crónica de los músculos esqueletales, y suele provocar la muerte antes de los 25 años.
Los investigadores utilizaron una combinación de terapia génica y terapia celular. Primero aislaron células madre adultas, de la sangre o del tejido músculo-esqueletal de pacientes con DMD, y posteriormente las reprogramaron para corregir el gen de la distrofina. Dichas células madre reprogramadas fueron después implantadas en el tejido muscular de ratones a los que se había inducido una enfermedad similar a la DMD. La implantación de las células progenitoras musculares corregidas genéticamente dio lugar en los ratones a una recuperación significativa de la morfología muscular, de su funcionamiento y de la producción de distrofina.
Yvan Torrente, director del estudio, afirma que «los datos muestran que las células reprogramadas derivadas de los músculos o la sangre representan una posible herramienta para futuras aplicaciones de injertos basados en células madre en humanos con DMD». Los autores advierten, sin embargo, que serán necesarios más estudios antes de utilizar la tecnología en el ser humano.
MADRID. Científicos de la Universidad de Milán han logrado mejorar sensiblemente la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en ratones de laboratorio mediante un tratamiento con células madre adultas humanas de donantes afectados por la enfermedad, modificadas genéticamente hasta corregir la mutación del gen causante del mal, que codifica una proteína llamada distrofina. La investigación, publicada en la revista «Cell Stem Cell», representaría un avance significativo hacia el desarrollo de una terapia génica que utilice células madre del propio paciente para tratar su enfermedad.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno hereditario causado por una mutación en el gen que codifica la proteína distrofina, situado en el cromosoma X. Se trata de una proteína clave para el mantenimiento de las células del tejido muscular. La DMD cursa con una degeneración crónica de los músculos esqueletales, y suele provocar la muerte antes de los 25 años.
Los investigadores utilizaron una combinación de terapia génica y terapia celular. Primero aislaron células madre adultas, de la sangre o del tejido músculo-esqueletal de pacientes con DMD, y posteriormente las reprogramaron para corregir el gen de la distrofina. Dichas células madre reprogramadas fueron después implantadas en el tejido muscular de ratones a los que se había inducido una enfermedad similar a la DMD. La implantación de las células progenitoras musculares corregidas genéticamente dio lugar en los ratones a una recuperación significativa de la morfología muscular, de su funcionamiento y de la producción de distrofina.
Yvan Torrente, director del estudio, afirma que «los datos muestran que las células reprogramadas derivadas de los músculos o la sangre representan una posible herramienta para futuras aplicaciones de injertos basados en células madre en humanos con DMD». Los autores advierten, sin embargo, que serán necesarios más estudios antes de utilizar la tecnología en el ser humano.
1 comentario:
Un tanto a favor de las células madre adultas.
Y otro tanto para Cos por colgar la noticia.
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